Wave Life Sciences Ltd., a clinical-stage biotechnology company, designs, develops, and commercializes ribonucleic acid (RNA) medicines through PRISM, a discovery and drug development platform. The company's RNA medicines platform, PRISM, combines multiple modalities, chemistry innovation, and deep insights into human genetics to deliver scientific breakthroughs that treat both rare and prevalent disorders. It is developing WVE-006, a RNA editing oligonucleotide for the treatment of alpha-1 antitrypsin deficiency; siRNA clinical candidate for the treatment of obesity and other metabolic disorders; WVE-N531, a exon skipping oligonucleotide for the treatment of duchenne muscular dystrophy; and WVE-003, an antisense silencing oligonucleotide for the treatment of Huntington's disease (HD). The company has collaboration agreements with GlaxoSmithKline for the research, development, and commercialization of oligonucleotide therapeutics; Takeda Pharmaceutical Company Limited for the research, development, and commercialization of oligonucleotide therapeutics for disorders of the Central Nervous System; and Asuragen, Inc. for the development and potential commercialization of companion diagnostics for investigational allele-selective therapeutic programs targeting HD. Wave Life Sciences Ltd. was incorporated in 2012 and is based in Singapore.

Wave Life Sciences Ltd.

Среди базовых компонентов индекса Russell 3000 мы увидели значительный объем торговых опционов сегодня в Wave Life Sciences Ltd (Symbol: WVE), где было заключено в общей сложности 10,243 контракта, что соответствует примерно 1.0 миллиона базовых акций. Это составляет около 58.6% от среднего дневного объема торгов WVE за последний месяц, равного 1.7 миллиона акций. Особенно высокий объем был зафиксирован для колл-опциона со страйком $10, срок действия которого истекает 16 января 2026 года, с 5,052 контрактами, заключенными до сих пор сегодня, что соответствует примерно 505,200 базовым акциям WVE. Ниже представлена таблица, показывающая историю торгов WVE за последние двенадцать месяцев, со страйком $10, выделенным оранжевым цветом:
Опционы BorgWarner Inc (Symbol: BWA) показывают объем 12,660 контрактов на данный момент. Это количество контрактов соответствует примерно 1.3 миллиона базовых акций, что составляет значительные 58.4% от среднего дневного объема торгов BWA за последний месяц, равного 2.2 миллиона акций. Особенно высокий объем был зафиксирован для колл-опциона со страйком $42.50, срок действия которого истекает 17 октября 2025 года, с 10,327 контрактами, заключенными до сих пор сегодня, что соответствует примерно 1.0 миллиону базовым акциям BWA. Ниже представлена таблица, показывающая историю торгов BWA за последние двенадцать месяцев, со страйком $42.50, выделенным оранжевым цветом:
А Upstart Holdings Inc (Symbol: UPST) зафиксировала объем торгов опционов в 42,429 контрактов, что соответствует примерно 4.2 миллиона базовых акций или примерно 57.7% от среднего дневного объема торгов UPST за последний месяц, равного 7.3 миллиона акций. Особенно высокий объем был зафиксирован для колл-опциона со страйком $70, срок действия которого истекает 15 августа 2025 года, с 3,068 контрактами, заключенными до сих пор сегодня, что соответствует примерно 306,800 базовым акциям UPST. Ниже представлена таблица, показывающая историю торгов UPST за последние двенадцать месяцев, со страйком $70, выделенным оранжевым цветом:
Для различных доступных сроков истечения для опционов WVE, опционов BWA или опционов UPST посетите StockOptionsChannel.com.
Также смотрите:
Дешевые дивидендные акции
История акций FTCS в обращении
История разделения TTP
Мнения и взгляды, изложенные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Заметная активность опционов в среду: wve, bwa, upst

Грегори Л. Вердин, директор $WVE, продал 30 000 акций компании 13.06.2025 примерно за 208 500 долларов. Мы получили данные о сделке из недавнего отчета SEC. Это была продажа примерно 9,6% их акций этого класса. В результате этой сделки они теперь владеют 282 517 акциями этого класса, принадлежащими WVE.
Инсайдерская торговая деятельность WVE
За последние 6 месяцев инсайдеры торговали акциями WVE на открытом рынке 3 раза. Из этих сделок 0 были покупками, а 3 - продажами.
Ниже приведена разбивка последних торгов акциями WVE инсайдерами за последние 6 месяцев.:
ПОЛ БОЛНО (президент и исполнительный директор) продал 169 025 акций примерно за 1 617 569 долларов США
ГРЕГОРИ Л. ВЕРДИН продал 30 000 акций примерно за 208 500 долларов США.
КРИСТИАН О'ГЕНРИ продал 10 500 акций примерно за 102 574 доллара США
Чтобы отслеживать инсайдерские транзакции, ознакомьтесь с информационной панелью по инсайдерской торговле Quiver Quantitative.
Деятельность хедж-фондов на сумму $100 млн.
Мы стали свидетелями того, как 113 институциональных инвесторов добавили в свой портфель акции на сумму $5000, а 89 сократили свои позиции в последнем квартале.
Вот некоторые из крупнейших изменений за последнее время:
В первом квартале 2025 года ADAGE CAPITAL PARTNERS добавила в свой портфель 2 894 396 акций (+30,1%), общая стоимость которых оценивается в 23 386 719 долларов США
В четвертом квартале 2024 года TAKEDA PHARMACEUTICAL CO LTD изъяла из своего портфеля 1 346 892 акции (-100,0%), стоимость которых оценивается в 16 661 054 доллара
Компания MILLENNIUM MANAGEMENT LLC изъяла 1 154 616 акций (-97,8%) из своего портфеля в 1 квартале 2025 года, по оценкам, на сумму 9 329 297 долларов США
ЦЕНА: ROWE ASSOCIATES INC /MD/ изъяла 973 575 акций (-19,1%) из своего портфеля в 1 квартале 2025 года, по оценкам, на сумму 7 866 486 долларов США
В первом квартале 2025 года LOOMIS SAYLES & CO добавила в свой портфель 775 674 акции (+46,7%), общая стоимость которых оценивается в 6 267 445 долларов
В первом квартале 2025 года STEMPOINT CAPITAL LP изъяла из своего портфеля 631 376 акций (-87,5%) на общую сумму около 5 101 518 долларов США.
D. E. SHAW & CO., INC. в первом квартале 2025 года из их портфеля было изъято 609 699 акций (-85,1%) на общую сумму около 4 926 367 долларов США
Чтобы отслеживать портфели акций хедж-фондов, ознакомьтесь с информационной панелью institutional holdings от Quiver Quantitative.
Эта статья не является финансовым советом. Для получения дополнительной информации ознакомьтесь с отказом от ответственности Quiver Quantitative.
Первоначально эта статья была опубликована на сайте Quiver News, прочтите ее полностью.
Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Инсайдерская продажа: директор $wve продает 30 000 акций

Квартальный убыток Myriad Genetics (MYGN) составил 0,03 доллара на акцию против консенсус-прогноза Zacks, согласно которому убыток составлял 0,05 доллара. Это сопоставимо с убытком в 0,01 доллара на акцию год назад. Эти цифры скорректированы с учетом разовых статей.
Данный квартальный отчет отражает неожиданный рост прибыли на 40%. Квартал назад ожидалось, что прибыль этой компании по молекулярной диагностике составит 0,03 доллара на акцию, хотя на самом деле прибыль составила 0,03 доллара, что неудивительно.
За последние четыре квартала компания трижды превысила консенсус-прогнозы по прибыли на акцию.
Выручка Myriad, которая принадлежит к отрасли биомедицины и генетики Zacks Medical, за квартал, закончившийся в марте 2025 года, составила 195,9 млн долларов, что на 2,03% ниже консенсус-прогноза Zacks. Это сопоставимо с выручкой за аналогичный период прошлого года, составившей 202,2 миллиона долларов. За последние четыре квартала компания трижды превышала консенсус-прогнозы по выручке.
Устойчивость текущего движения цен на акции, основанная на недавно опубликованных данных и ожиданиях будущих доходов, будет в основном зависеть от комментариев руководства по поводу объявления прибыли.
Акции Myriad потеряли около 43,8% с начала года по сравнению со снижением индекса S&P 500 на -3,9%.
Что ждет Myriad дальше?
Несмотря на то, что в этом году показатели Myriad были ниже рыночных, у инвесторов возникает вопрос: что будет дальше с акциями?
Простых ответов на этот ключевой вопрос нет, но одним из надежных показателей, который может помочь инвесторам в решении этого вопроса, является прогноз прибыли компании. Это включает в себя не только текущие консенсус-прогнозы по прибыли на предстоящий квартал (кварталы), но и то, как эти ожидания изменились за последнее время.
Эмпирические исследования показывают сильную корреляцию между краткосрочным движением акций и тенденциями в пересмотре оценок прибыли. Инвесторы могут отслеживать такие изменения самостоятельно или полагаться на проверенный инструмент составления рейтингов, такой как Zacks Rank, который имеет впечатляющий опыт использования возможностей пересмотра оценок прибыли.
В преддверии публикации этого отчета о доходах, тенденция пересмотра оценок для Myriad: благоприятная. Несмотря на то, что масштабы и направление пересмотра оценок могут измениться после только что опубликованного отчета о прибылях и убытках компании, текущее состояние акций соответствует рейтингу Zacks №2 (покупка). Таким образом, ожидается, что в ближайшем будущем акции будут опережать рынок. Вы можете ознакомиться с полным списком акций Zacks, которые на сегодняшний день занимают 1-е место в списке самых покупаемых, здесь.
Будет интересно посмотреть, как будут выглядеть оценки на ближайшие кварталы и т.п

Myriad genetics (mygn) сообщает об убытках в первом квартале и не соответствует оценкам выручки

Рассматривая базовые активы ETF в нашем обзоре на канале ETF Channel, мы сравнили торговую цену каждого пакета акций со средней целевой ценой аналитиков на 12 месяцев вперед и рассчитали средневзвешенную предполагаемую целевую цену аналитиков для самого ETF. Что касается ETF с малой капитализацией iShares ESG Aware MSCI USA (обозначение: ESML), мы обнаружили, что предполагаемая целевая цена аналитиков для ETF, основанная на его базовых активах, составляет 48,19 доллара за единицу.
Учитывая, что ESML торгуется по недавней цене около 38,30 доллара за единицу, это означает, что аналитики ожидают роста этого ETF на 25,83%, что соответствует средним прогнозам аналитиков по базовым активам. Три базовых актива ESML с заметным повышением целевых цен аналитиков - это Wave Life Sciences Ltd (обозначение: WVE), McGrath RentCorp (обозначение: MGRC) и Energizer Holdings Inc (обозначение: ENR). Хотя WVE недавно торговалась по цене $7,73 за акцию, средний прогноз аналитиков выше на 172,74% и составляет $21,08 за акцию. Аналогичным образом, у MGRC есть потенциал роста на 31,34% по сравнению с недавней ценой акций в $108,50, если будет достигнута средняя целевая цена аналитиков в $142,50 за акцию, и аналитики в среднем ожидают, что ENR достигнет целевой цены в $33,75 за акцию, что на 30,41% выше недавней цены в $25,88. Ниже приведен график динамики цен за двенадцать месяцев, в котором сравниваются показатели акций WVE, MGRC и ENR:
Ниже приведена сводная таблица текущих целевых цен аналитиков, рассмотренных выше:
Имя
Символ
Последняя цена
Средний анализ за 12 месяцев. Цель
% Прироста к целевому показателю
ETF с малой капитализацией iShares ESG Aware MSCI USA
ESML
$38.30
$48.19
25.83%
Wave Life Sciences Ltd
стоит
$7,73
$21.08
172.74%
РентКорп МаКграт
MGRC
$108.50
$142.50
31.34%
Energizer Holdings Inc

- 25,88 австралийских долларов
$33.75
30.41%
Обоснованы ли эти цели аналитиков, или они чрезмерно оптимистичны в отношении того, где будут торговаться эти акции через 12 месяцев? Есть ли у аналитиков веские основания для их целей, или они не в курсе последних изменений в компании и отрасли? Высокая целевая цена по отношению к рыночной цене акций может отражать оптимизм в отношении будущего, но также может быть предвестником снижения целевой цены, если целевые показатели были пережитком прошлого. Эти вопросы требуют дальнейшего изучения инвесторами.
10 ETF С наибольшим потенциалом роста по сравнению с прогнозами аналитиков »
Смотрите также:
Потоки средств ETF
Прогнозы по акциям USAU
Доходность SDC с начала года
Взгляды и суждения, выраженные здесь, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают позицию Nasdaq, Inc.

Активы esml могут означать потенциальный прирост на 26%

На торгах во вторник ETF iShares U.S. Pharmaceuticals опережает другие ETF, поднявшись примерно на 1,1% за день. Компоненты этого ETF, демонстрирующие особую силу, включают акции Wave Life Sciences, которые выросли примерно на 6%, и акции Pfizer, которые выросли примерно на 3,6% за день.
Хуже других ETF сегодня работает доходный ETF VanEck BDC, который снизился примерно на 1,8% на дневных торгах во вторник. Среди компонентов этого ETF с самыми слабыми показателями во вторник были акции Ares Capital, которые подешевели примерно на 3%, и акции Prospect Capital, которые подешевели примерно на 2,4% за день.
ВИДЕО: Создатели ETF во вторник: IHE, BIZD
Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Лидеры по размещению etf во вторник: ihe, bizd

Ожидается, что компания WAVE LIFE SCIENCES ($WVE) опубликует данные о квартальной прибыли во вторник, 4 марта, до открытия рынка, сообщает Finnhub. Аналитики ожидают выручку в размере 28 315 653 долларов и прибыль в размере -0,18 доллара на акцию.
Вы можете просмотреть страницу акций Quiver Quantitative на сумму $1000, чтобы отслеживать данные об инсайдерской торговле, деятельности хедж-фондов, торгах в Конгрессе и многом другом.
Инсайдерская торговля WAVE LIFE SCIENCES
За последние 6 месяцев инсайдеры WAVE LIFE SCIENCES 10 раз торговали акциями WVE на открытом рынке. Из этих сделок 1 была покупкой, а 9 - продажей.
Ниже приведена разбивка последних торгов акциями WVE инсайдерами за последние 6 месяцев:
PLC GSK приобрела 2 791 930 акций примерно за 22 335 440 долларов США
КРИС ФРЭНСИС (см. примечания) совершил 0 покупок и 5 продаж, продав 244 836 акций на общую сумму около 3 431 050 долларов.
ПОЛ БОЛНО (президент и исполнительный директор) совершил 0 покупок и 3 продажи, продав 191 708 акций на общую сумму около 2 840 780 долларов США.
КАЙЛ МОРАН (Финансовый директор) продал 17 146 акций примерно за 154 314 долларов США
Чтобы отслеживать инсайдерские транзакции, ознакомьтесь с информационной панелью по инсайдерской торговле Quiver Quantitative.
Деятельность хедж-фонда WAVE LIFE SCIENCES.
Мы стали свидетелями того, как 115 институциональных инвесторов добавили акции WAVE LIFE SCIENCES в свой портфель, а 73 сократили свои позиции в последнем квартале.
Вот некоторые из крупнейших изменений за последнее время:
В третьем квартале 2024 года ARTAL GROUP S.A. изъяла из своего портфеля 4 566 251 акцию (-100,0%), стоимость которых оценивается в 37 443 258 долларов США
В четвертом квартале 2024 года BLACKROCK, INC. добавила в свой портфель 2 061 740 акций (+28,2%), общая стоимость которых оценивается в 25 503 723 доллара
В четвертом квартале 2024 года ROWE ASSOCIATES INC /MD/ добавила в свой портфель 1 972 262 акции (+63,1%), общая стоимость которых оценивается в 24 396 880 долларов
В четвертом квартале 2024 года SIREN, L.L.C. изъяла из своего портфеля 1 970 681 акцию (-34,4%), что составило, по оценкам, 24 377 323 долл.
В четвертом квартале 2024 года MAVERICK CAPITAL LTD изъяла из своего портфеля 1 786 278 акций (-17,8%), стоимость которых оценивается в 22 096 258 долларов
В четвертом квартале 2024 года компания LOOMIS SAYLES & CO добавила в свой портфель 1 660 866 акций (+10%), общая стоимость которых оценивается в 20 544 912 долларов
В четвертом квартале 2024 года TAKEDA PHARMACEUTICAL CO LTD изъяла из своего портфеля 1 346 892 акции (-100,0%), стоимость которых оценивается в 16 661 054 доллара
Чтобы отслеживать портфели акций хедж-фондов, ознакомьтесь с информационной панелью institutional holdings от Quiver Quantitative.
Эта статья не является финансовым советом. Дополнительную информацию смотрите в заявлении об отказе от ответственности Quiver Quantitative. Обратите внимание, что могут быть неточности из-за ошибок в отображении тикеров и других аномалий.
Эта статья была первоначально опубликована

Обзор доходов wave life sciences: недавняя инсайдерская торговля на сумму $500, деятельность хедж-фондов и многое другое

(RTTNews) - Биотехнологическая компания Wave Life Sciences (WVE), находящаяся на клинической стадии разработки, в четверг приступила к проведению первой фазы клинических испытаний INLIGHT для WVE-007, нового препарата длительного действия на основе РНК, предназначенного для лечения ожирения. WVE-007 - это малая интерферирующая РНК, конъюгированная с GalNAc, или миРНК, предназначенная для воздействия на мРНК INHBE, генетически подтвержденную мишень, которая может способствовать здоровому снижению веса, способствуя сжиганию жира при сохранении мышечной массы.
Этот инновационный подход к лечению позволяет назначать препарат один или два раза в год и может существенно помочь в борьбе с глобальной эпидемией ожирения, от которой страдают более 1 миллиарда человек.
В исследовании INLIGHT примут участие взрослые с избыточным весом или ожирением для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности WVE-007.
Результаты ожидаются в 2025 году, когда будут представлены клинические данные, подтверждающие концепцию, направленные на потерю жира, сохранение мышечной массы и улучшение метаболического здоровья.
WVE-007 - это первый siRNA-терапевтический препарат Wave Life Sciences, который начал клиническую разработку, что знаменует собой значительный прогресс в технологии РНК-интерференции и ее применении для лечения таких распространенных заболеваний, как ожирение.
В настоящее время WVE продается по цене 12,23 доллара, снизившись на 0,57%.
Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Wave life sciences начинает первую фазу клинических испытаний рнк-терапии wve-007 для лечения ожирения

Среди базовых компонентов индекса Russell 3000 мы отметили значительный объем сегодняшних торгов опционами в Wave Life Sciences Ltd (обозначение: WVE), где на данный момент было продано в общей сложности 13 451 контракт, что составляет приблизительно 1,3 миллиона базовых акций. Это составляет около 52% от среднего ежедневного объема торгов WVE за последний месяц, который составил 2,6 миллиона акций. Особенно большой объем был отмечен по опциону "пут страйк" стоимостью 12,50 долларов, срок действия которого истекает 17 января 2025 года, и на сегодняшний день торгуется 2423 контракта, что составляет приблизительно 242 300 базовых акций WVE. Ниже приведен график, показывающий итоговую двенадцатимесячную торговую историю WVE, на котором оранжевым цветом выделен страйк в размере $12,50:
Объем торгов опционами PureCycle Technologies Inc (обозначение: PCT) составил 11 684 контракта, что составляет приблизительно 1,2 миллиона базовых акций, или примерно 52% от среднедневного объема торгов PCT за последний месяц, который составил 2,2 миллиона акций. Особенно высокий объем был отмечен по опциону strike call стоимостью 10 долларов, срок действия которого истекает 18 октября 2024 года, и на сегодняшний день торгуется 2946 контрактов, что составляет приблизительно 294 600 базовых акций PCT. Ниже приведен график, показывающий итоговую двенадцатимесячную торговую историю PCT, при этом страйк в 10 долларов выделен оранжевым цветом:
А в компании AST SpaceMobile Inc (обозначение: ASTS) объем торгов опционами составил 55 276 контрактов, что составляет приблизительно 5,5 млн базовых акций, или примерно 49,6% от среднесуточного объема торгов ASTS за последний месяц, который составил 11,1 млн акций. Особенно высокий объем был отмечен по опциону "страйк колл" стоимостью 26 долларов, срок действия которого истекает 18 октября 2024 года, и на сегодняшний день торгуется 3 204 контракта, что составляет приблизительно 320 400 базовых акций ASTS. Ниже приведен график, показывающий итоговую двенадцатимесячную историю торгов ASTS, где оранжевым цветом выделен срок действия опционов на сумму 26 долларов США.:
Информацию о различных доступных сроках действия опционов WVE, PCT или ASTS можно найти на сайте StockOptionsChannel.com.
Также смотрите:
Материалы, которые покупают акции хедж-фондов
История дивидендов IBM
История разделения REE
Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Заметная активность по опционам в среду: wve, pct, asts

На прошлой неделе в центре внимания был сектор биотехнологий, где регулярно обновлялись нормативные документы. В центре внимания также были утверждения лекарств.
Вот краткий обзор самых важных событий недели:
Biogen, данные исследования UCB по волчанке
Biogen BIIB и партнер UCB объявили о том, что исследование PHOENYCS GO III фазы, в ходе которого оценивался потенциальный препарат дапиролизумаб пегол для лечения системной красной волчанки (СКВ) средней и тяжелой степени тяжести, достигло первичной конечной точки, продемонстрировав клиническое улучшение при СКВ средней и тяжелой степени.
В двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании PHOENYCS GO III фазы оценивалась эффективность дапиролизумаба пегола в качестве дополнительной терапии к стандартной терапии (SOC) в сравнении с плацебо и SOC для лечения СКВ. Данные исследования показали, что дапиролизумаб пэгол в комбинации с SOC приводил к большему улучшению активности заболевания средней и тяжелой степени через 48 недель по сравнению с плацебо в дополнение к SOC.
Исследование также продемонстрировало клинические улучшения в отношении ключевых вторичных конечных точек, определяющих активность заболевания и его обострения. Профиль безопасности дапиролизумаба пэгола был аналогичен показателям предыдущих исследований.
После успешного проведения исследования PHOENYCS GO BIIB и UCB планируют начать второе исследование III фазы, PHOENYCS FLY, посвященное дапиролизумабу пеголу, в 2024 году.
FDA отклоняет NDA от VNDA.
Акции Vanda Pharmaceuticals Inc. (VNDA) упали после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов опубликовало письмо с полным ответом (CRL) на заявку на новое лекарственное средство (NDA), в котором оно запрашивало одобрение своего потенциального кандидата, препарата традипитант, для лечения симптомов гастропареза.
Соглашение о неразглашении включало доказательства эффективности препарата-кандидата, полученные в ходе двух плацебо-контролируемых исследований. Однако, согласно CRL, FDA потребовало от Vanda провести дополнительные исследования препарата традипитант, дизайн которого не соответствовал рекомендациям ключевых экспертов в этой области и не соответствовал научному пониманию заболевания.
Кроме того, по словам руководства, FDA отложило свое решение более чем на 185 дней и не выполнило требования, установленные Законом о пищевых продуктах, лекарствах и косметике (“FDCA”). Примечательно, что FDCA требует, чтобы FDA рассмотрело NDA и предоставило либо одобрение, либо возможное слушание в течение 180 дней с момента подачи заявки. FDA не сделало ни того, ни другого. VNDA также заявило, что неоднократно обращалось к FDA с просьбой провести заседание консультативного комитета для обсуждения условий использования препарата традипитант, но регулирующий орган отклонил это предложение.
Несмотря на то, что FDA отказалось одобрить препарат традипитант для лечения симптомов гастропареза, компания продолжит работу на рынке.

Обзор запасов биотехнологий: bhvn, wve, zvra следят за обновлениями, данными исследований biib и ucbs и многим другим

(RTTNews) - Мышечная дистрофия Дюшенна, или МДД, является тяжелым генетическим заболеванием, обычно поражающим мужчин, и характеризуется прогрессирующей слабостью и хроническим воспалением скелетных, сердечных и дыхательных мышц. Пациентам, страдающим МДД, не хватает мышечного белка, называемого дистрофином, и они, как правило, теряют способность ходить в подростковом возрасте и, как правило, умирают от сердечных или респираторных осложнений к 30 годам. Во всем мире насчитывается около 200 000 пациентов с МДД.
Хотя от этой детской формы мышечной дистрофии нет лекарства, существует несколько одобренных препаратов для лечения этого заболевания. Среди одобренных препаратов - Экзондис 51, Вьондис 53, Амондис 45 и Элевидис от Sarepta Therapeutics, Эмфлаза от PTC Therapeutics, Вилтепсо от NS Pharma и Дувизат от Italfarmaco Group.
Во вторник (24 сентября 2024 г.) акции двух компаний, работающих в сфере МДД, достигли нового 52-недельного максимума, чему способствовали обнадеживающие новости об исследованиях в области лечения МДД.
Wave Life Sciences Ltd. (WVE)
Проведенное Wave Life Sciences клиническое исследование WVE-N531 II фазы на мальчиках с МДД, у которых был пропущен экзон-53, получившее название FORWARD-53, дало положительные промежуточные данные. Промежуточный анализ был проведен после 24 недель приема препарата в дозе 10 мг/кг каждые две недели.
В исследовании FORWARD-53 лечение препаратом WVE-N531 привело к тому, что средняя экспрессия дистрофина в мышцах, скорректированная с учетом содержания дистрофина, составила 9,0%, а некорректированная - 5,5%, что было хорошо согласовано у всех участников. "Высокие и стабильные уровни дистрофина в этот промежуточный период времени являются убедительными и говорят о потенциале WVE-N531 для лечения мальчиков, подверженных пропуску экзона 53, где срочно требуются лучшие терапевтические возможности", - сказала Энн-Мари Ли-Квай-Чунг, директор по развитию Wave Life Sciences.
Компания рассчитывает завершить пробную версию FORWARD-53 и получить отзывы от регулирующих органов о способах ускоренного утверждения в первом квартале 2025 года.
Мы предупредили читателей о WVE 18 сентября 2024 года, когда она торговалась на отметке $5,70. В ходе внутридневных торгов во вторник акции достигли 52-недельного максимума в 8,35 доллара, а затем закрылись на отметке 8,19 доллара, поднявшись на 53%.
Capricor Therapeutics Inc. (CAPR)
Capricor намерена подать заявку на получение лицензии на биологический препарат-кандидат Deramiocel для лечения всех пациентов с диагнозом кардиомиопатия при мышечной дистрофии Дюшенна на основе имеющихся данных о состоянии сердца и естественном анамнезе после недавних встреч с FDA.
Ожидается, что подача заявок на BLA начнется в следующем месяце, а полная подача ожидается к концу 2024 года. Компания отметила, что

Wave Life Sciences Ltd.

Зарегистрируйтесь и используйте все возможности AI-скринера