Биофармацевтическая компания Design Therapeutics, Inc., находящаяся на доклинической стадии, занимается разработкой методов лечения генетических заболеваний, вызванных расширением нуклеотидных повторов. Ассортимент продукции компании включает атаксию Фридрейха, моногенное аутосомно-рецессивное прогрессирующее мультисистемное заболевание, поражающее системы органов, зависящие от функции митохондрий, что в конечном итоге приводит к неврологической, сердечной и метаболической дисфункции; и миотоническую дистрофию 1-го типа (СД1), доминантно наследуемое моногенное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание поражая скелетные мышцы, сердце, мозг и другие органы. Компания также разрабатывает портфель продуктов-кандидатов GeneTAC для лечения других моногенных заболеваний, обусловленных расширением нуклеотидных повторов, таких как синдром хрупкого Х, спиноцеребеллярные атаксии, боковой амиотрофический склероз, лобно-височная деменция, болезнь Хантингтона и спинобульбарная мышечная атрофия. Компания была зарегистрирована в 2017 году со штаб-квартирой в Карлсбаде, штат Калифорния.
