Allogene Therapeutics, Inc., a clinical stage immuno-oncology company, develops and commercializes genetically engineered allogeneic T cell therapies for the treatment of cancer. It develops, manufactures, and commercializes UCART19, an allogeneic chimeric antigen receptor (CAR) T cell product candidate for the treatment of pediatric and adult patients with R/R CD19 positive B-cell ALL. The company also develops ALLO-501, an anti-CD19 allogeneic CAR T cell product candidate that is in Phase I clinical trial for the treatment of R/R non-Hodgkin lymphoma; and ALLO-501A, which is in Phase I/II clinical trial for the treatment R/R large B-cell lymphoma or transformed follicular lymphoma. In addition, it is developing ALLO-715, an allogeneic CAR T cell product candidate that is in a Phase I clinical trial for treating R/R multiple myeloma; ALLO-605, an allogeneic CAR T cell product candidate for the treatment of multiple myeloma; ALLO-647, an anti-CD52 monoclonal antibody; CD70 to treat renal cell cancer; ALLO- 316, an allogeneic CAR T cell product candidates for the treatment of immune checkpoint inhibitor; DLL3 for the treatment of small cell lung cancer and other aggressive neuroendocrine tumors; and Claudin 18.2 for the treatment of gastric and pancreatic cancer. The company has license and collaboration agreements with Pfizer Inc.; Servier; Cellectis S.A.; and Notch Therapeutics Inc. It also has a strategic collaboration agreement with The University of Texas MD Anderson Cancer Center for the preclinical and clinical investigation of allogeneic CAR T cell product candidates; and a strategic partnership with Foresight Diagnostics to develop MRD-based In-Vitro Diagnostic for use in ALPHA3. The company was incorporated in 2017 and is headquartered in South San Francisco, California.

Allogene Therapeutics, Inc.

Обновленная версия статьи от 10 июня 2025 года.
Мировой рынок лечения рака переживает стремительный рост, обусловленный ростом заболеваемости раком, старением населения и растущим спросом на более безопасные и эффективные методы лечения. По данным Американского онкологического общества, только в Соединенных Штатах на 2025 год прогнозируется более 2 миллионов новых случаев рака и 618 000 связанных с этим смертей.
Достижения в области иммунотерапии, таргетного лечения и персонализированных противораковых вакцин меняют ландшафт онкологии. Эти методы лечения нового поколения обеспечивают большую точность и улучшенные результаты, способствуя значительному расширению рынка.
Крупнейшие фармацевтические компании, включая Novartis NVS, AstraZeneca AZN, Johnson & Johnson JNJ, Pfizer PFE, AbbVie ABBV, Bristol Myers Squibb и Eli Lilly LLY, вкладывают значительные средства в передовые подходы, такие как конъюгаты антител к лекарственным средствам (АЦП) и иммуноонкологические препараты. В то же время небольшие биотехнологические компании стимулируют инновации, что делает их привлекательными объектами для крупных игроков, стремящихся расширить свои онкологические разработки.
По мере ускорения научного прогресса онкологический рынок готов к устойчивому и долгосрочному росту, что открывает привлекательные возможности для инвесторов.
Эти факторы подчеркивают огромный потенциал компаний, специализирующихся на борьбе с раком. С помощью наших тематических экранов вы можете легко определить акции, связанные с тенденциями, определяющими будущее инвестирования. Если вас привлекает сфера борьбы с раком и вы хотите привести свой портфель в соответствие с этой растущей тенденцией, возможно, сейчас самое время рассмотреть такие акции, как J& J, Novartis и Allogene Therapeutics ALLO
Ознакомьтесь с 30 передовыми инвестиционными темами на тематических экранах Zacks и откройте для себя новые интересные возможности.
В центре внимания - 3 акции, связанные с раковыми заболеваниями
На долю онкологического сегмента J&J приходится около 27% от общей выручки. Операционные продажи компании в области онкологии выросли на 22,3% во втором квартале 2025 года до 6,3 млрд долларов, что обусловлено значительным ростом рынка и увеличением доли таких ключевых продуктов, как препарат для лечения множественной миеломы Darzalex и препарат от рака предстательной железы Erleada. Новые препараты от рака, такие как Carvykti, Tecvayli, Talvey и Rybrevant, а также Lazcluze, внесли значительный вклад в рост, поскольку они были успешно представлены на рынке.
В ходе телефонной конференции по итогам второго квартала компания J&J заявила, что ожидает, что к концу десятилетия объем продаж в области онкологии достигнет 50 миллиардов долларов. J&J, похоже, вполне уверена в достижении поставленной цели, ссылаясь на значительный рост продаж своих противораковых препаратов и потенциал предстоящих запусков таких препаратов, как TAR-200 при раке мочевого пузыря и препарат для подкожного введения Rybrevant plus Lazcluze 

Делайте большие ставки на рак: в 2025 году ожидается резкий рост 3-х онкологических компаний

Компания Xenon Pharmaceuticals сообщила об убытках в размере 83 центов на акцию в первом квартале 2025 года, что ниже консенсус-прогноза Zacks, согласно которому убыток составлял 94 цента. В аналогичном квартале прошлого года компания понесла убытки в размере 62 центов на акцию.
В первом квартале выручка компании составила 7,5 млн долларов, что незначительно ниже прогнозной оценки Zacks в 8 млн долларов. В квартале прошлого года Xenon не принесла никаких доходов. (С последними оценками прибыли на акцию и сюрпризами можно ознакомиться в календаре доходов Zacks).
Компания учитывает в своих отчетах только доходы от периодического сотрудничества в рамках продолжающегося партнерства с Neurocrine Biosciences NBIX. Доходы в первом квартале 2025 года отражают поэтапный платеж, признанный в связи с сотрудничеством с NBIX.
Компания XENE в сотрудничестве с Neurocrine в настоящее время проводит оценку NBI-921355, ингибитора Nav1.2/1.6, в рамках первой фазы исследования в качестве потенциального средства для лечения определенных типов эпилепсии.
С начала года акции Xenon потеряли 8,6% по сравнению с падением в отрасли на 9,9%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Подробные результаты XENON за 1 квартал
В первом квартале расходы на исследования и разработки (R&D) выросли на 38,1% по сравнению с аналогичным периодом прошлого года и составили 61,2 миллиона долларов. Резкий рост был вызван главным образом увеличением расходов, связанных с проведением компанией azetukalner исследований эпилепсии на поздней стадии и началом первой фазы III тяжелого депрессивного расстройства (MDD) у того же кандидата.
Общие и административные расходы в отчетном квартале составили 19 миллионов долларов, что на 28,4% больше по сравнению с аналогичным периодом прошлого года, что связано с увеличением расходов на персонал в связи с увеличением численности сотрудников.
По состоянию на 31 марта 2025 года компания Xenon располагала денежными средствами, их эквивалентами и рыночными ценными бумагами на сумму 691,1 миллиона долларов по сравнению с 754,4 миллионами долларов по состоянию на 31 декабря 2024 года. Компания ожидает, что имеющийся остаток денежных средств позволит профинансировать ее текущие операционные планы, которые включают завершение исследований эпилепсии третьей фазы по программе azetukalner и полную поддержку клинических разработок azetukalner на поздних стадиях при МДД и биполярной депрессии (БЛД) к 2027 году.
Программа XENE обновляет свои данные
Ведущий кандидат на участие в программе XENE, Азетукалнер, находится на поздней стадии исследований по лечению фокальных приступов (FOS). В рамках программы лечения эпилепсии III фазы в двух идентичных исследованиях III фазы, X-TOLE2 и X-TOLE3, оцениваются дозы азетукальнера в дозах 15 мг или 25 мг, принимаемые с пищей в качестве дополнительного лечения у пациентов с FOS. В настоящее время ожидается, что первые результаты исследования X-TOLE2 будут получены в начале 2026 года, что ранее ожидалось в

Потери ксенона в первом квартале меньше, чем ожидалось, в центре внимания - разработка трубопровода

(RTTNews) - Биотехнологическая компания Allogene Therapeutics, Inc. (ALLO), находящаяся на клинической стадии, объявила в понедельник, что ALLO-329, аллогенный карцинома с двойной мишенью для CD19/CD70, получил три ускоренных назначения (FTD) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения взрослые пациенты с волчанкой, миозитом и склеродермией
. "Получение этих обозначений для ALLO-329 подчеркивает универсальность и перспективность этого аллогенного CAR-T нового поколения для исследования в области аутоиммунного лечения", - сказал Закари Робертс, доктор медицинских наук, вице-президент по исследованиям и разработкам и главный медицинский директор. из аллогена. - Используя наш обширный опыт, мы разработали этот готовый CAR T специально для лечения аутоиммунных заболеваний, уделяя приоритетное внимание как масштабируемости, так и снижению или устранению лимфодепенции - ключевого барьера в этой популяции пациентов".
Компания планирует начать исследование 1-й фазы RESOLUTION basket в середине 2025 года. Исследование предназначено для оценки безопасности и предварительной эффективности ALLO-329 у пациентов с СКВ, ВИМ и ССК.
Этот инновационный проект исследования, в котором используется клинически подтвержденная технология Dagger для стимулирования роста CAR-Т-клеток и предотвращения их отторжения, включает в себя два различных метода лимфодеплетации: в одном случае используется только циклофосфамид, который используется ревматологами, а в другом - полностью устраняется лимфодеплетация.
Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Продукт allogene allo-329 получил три ускоренных определения fda

Ожидается, что 13.03.2025 следующие компании сообщат о доходах в нерабочее время. Полный список ожидаемых отчетов о доходах смотрите в нашем календаре доходов.
Wheaton Precious Metals Corp. (WPM) отчитывается за квартал, закончившийся 31 декабря 2024 года. Консенсус-прогноз по прибыли на акцию горнодобывающей компании, полученный от 10 аналитиков, которые следят за акциями, составляет 0,44 доллара. Это значение на 22,22% больше, чем за аналогичный период прошлого года. В прошлом году WPM один раз оправдала ожидания аналитиков и превзошла их в остальных трех кварталах. Zacks Investment Research сообщает, что в 2024 году соотношение цены и прибыли для WPM составит 48,75 по сравнению с отраслевым показателем -12,10, что означает, что у них будет более высокий рост прибыли, чем у их конкурентов в той же отрасли.
DocuSign, Inc. (DOCU) отчитывается за квартал, закончившийся 31 января 2025 года. Консенсус-прогноз прибыли на акцию интернет-компании-разработчика программного обеспечения, составленный 7 аналитиками, которые следят за акциями, составляет 0,24 доллара. Это значение на 60,00% больше, чем за аналогичный период прошлого года. В прошлом году показатели DOCU каждый квартал превосходили ожидания. Самый высокий показатель был зафиксирован в 4-м календарном квартале, когда они превысили прогноз на 52,38%. Zacks Investment Research сообщает, что в 2025 году соотношение цены и прибыли для DOCU составит 68,49 по сравнению с отраслевым показателем -69,00, что означает, что у них будет более высокий рост прибыли, чем у их конкурентов в той же отрасли.
Ulta Beauty, Inc. (УЛЬТА) отчиталась за квартал, закончившийся 31 января 2025 года. Консенсус-прогноз по прибыли на акцию розничной компании, составленный 15 аналитиками, которые следят за акциями, составляет $7,10. Это на 12,13% меньше, чем за аналогичный период прошлого года. В 3-м календарном квартале 2024 года ULTA не смогла достичь консенсус-прогноза по прибыли на акцию, который составил -2,75%. Zacks Investment Research сообщает, что в 2025 году соотношение цены и прибыли ULTA составит 13,74 против отраслевого показателя в 9,40, что означает, что у них будет более высокий рост прибыли, чем у их конкурентов в той же отрасли.
Semtech Corporation (SMTC) отчиталась за квартал, закончившийся 31 января 2025 года. Консенсус-прогноз прибыли полупроводниковой компании на акцию, полученный от 6 аналитиков, которые следят за акциями, составляет 0,12 доллара. Это значение на 160,00% больше, чем за тот же квартал прошлого года. По данным Zacks Investment Research, соотношение цены и прибыли SMTC в 2025 году составит -1692,50 по сравнению с отраслевым показателем -164,90.
EverCommerce Inc. (EVCM) отчитывается за квартал, закончившийся 31 декабря 2024 года. Интернет-магазины

Отчет о прибылях и убытках за 13 марта 2025 года : wpm, docu, ulta, smtc, evcm, pd, krt, egy, xpof, allo, atyr, rgnx

Компания Pacira BioSciences PCRX объявила о получении патента ‘940 от Управления по патентам и товарным знакам США, который защищает химический состав Exparel (суспензии для инъекций с липосомами бупивакаина), обеспечивая защиту от дженериков на рынке до 2044 года. Патент ‘940 является первым из нового семейства патентов, относящихся к препарату Exparel, производимому с помощью усовершенствованного крупномасштабного производственного процесса Pacira в Сан-Диего, который получил одобрение FDA в феврале 2024 года.
Exparel - это флагманский продукт Pacira для обезболивания, который был выпущен в 2012 году. Препарат показан для местного послеоперационного обезболивания у пациентов в возрасте от шести лет и старше. Он также показан для региональной анальгезии у взрослых с помощью блокады межлопаточного нерва плечевого сплетения, седалищного нерва в подколенной ямке и бедренного нерва в приводящем канале.
Pacira планирует внести патент ‘940' в Оранжевую книгу FDA, которая включает патенты, касающиеся активного ингредиента, лекарственной формы или одобренных методов использования. Компания также рассматривает дополнительные заявки на патенты и ожидает, что в будущем будет выдано еще больше патентов.
За последние три месяца акции Pacira выросли на 13,6% против падения в отрасли на 6,4%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
PCRX подаст в суд на 3 компании за нарушение патентных прав Exparel
В том же пресс-релизе Pacira поделилась планами подать в суд на Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals и ее американского дистрибьютора Fresenius Kabi за нарушение недавно выданного патента ‘940.
Отдельно компания подает в федеральный суд Нью-Джерси иск против фармацевтических лабораторий eVenus, Jiangsu Hengrui и Fresenius за нарушение патента 574 года. Кроме того, Pacira обжалует решение суда от августа 2024 года, которое признало недействительным ее патент ‘495. Чтобы добиться успеха на рынке, ответчики должны преодолеть надежную патентную защиту PCRX.
Многоуровневая патентная защита Exparel обеспечивает эксклюзивность препарата на рынке обезболивающих средств, тем самым предотвращая сокращение производства дженериков.
Exparel – основной фактор роста для PCRX
Exparel является основным источником доходов Pacira. На него наблюдается высокий спрос, в первую очередь обусловленный ростом числа существующих клиентов, а также растущим признанием со стороны крупных больниц и ортопедических центров, поскольку он продолжает использоваться в ортопедических процедурах. Это также вызывает интерес у челюстно-лицевых хирургов, чему способствует партнерство, объявленное в сентябре 2022 года между Pacira и Sevaredent для обеспечения расширенного доступа к Exp

Pcrx получила новый патент на свинцовый обезболивающий препарат exparel в сша

Центр внутриклеточной терапии ITCI объявил, что подал в FDA дополнительную заявку на новое лекарственное средство (sNDA), направленную на расширение разрешенного применения своего ведущего препарата, Каплиты (люматеперона), для лечения серьезных депрессивных расстройств (MDD) у взрослых в качестве дополнительной терапии к антидепрессантам.
Представление sNDA подтверждается положительными результатами двух исследований на поздней стадии, исследований 501 и 502, в которых оценивалась доза люматеперона в дозе 42 мг в качестве дополнительной терапии к антидепрессантам при МДД. Оба исследования подтвердили первичную и ключевую вторичную эффективность, продемонстрировав высокую эффективность антидепрессанта Caplyta, а также благоприятный профиль безопасности и переносимости.
МДД - распространенное, хотя и серьезное расстройство настроения, которое вызывает постоянное чувство грусти или потерю интереса. Ежегодно в Соединенных Штатах около 21 миллиона взрослых страдают от МДД. Примечательно, что около двух третей пациентов не достигают ремиссии при первоначальном лечении антидепрессантами, что свидетельствует о значительной неудовлетворенности медицинских потребностей. По данным Intra-Cellular, препарат Caplyta потенциально может стать препаратом первого выбора для дополнительного лечения MDD, тем самым еще больше увеличивая число подходящих пациентов.
При условии получения разрешения на применение препарата Каплита при МДД препарат Каплита будет показан для лечения трех различных основных психиатрических заболеваний, затрагивающих более 30 миллионов взрослых пациентов в Соединенных Штатах. За последние три месяца акции Intra-Cellular выросли на 17,8% против падения отрасли на 5,1%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Caplyta – ключевой фактор роста ITCI
Препарат Caplyta от Intra-Cellular уже одобрен для лечения шизофрении у взрослых в Соединенных Штатах. Позже его применение было расширено для лечения биполярной депрессии у взрослых. В настоящее время Каплита является единственным одобренным методом лечения депрессивных эпизодов, связанных с биполярным расстройством I или II степени, как в качестве монотерапии, так и в качестве дополнительной терапии литием или вальпроатами у взрослых.
В 2022 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило две новые дозы препарата Каплита: 10,5 мг и 21 мг для пациентов, одновременно принимающих сильные или умеренные ингибиторы CYP3A4, и 21 мг для пациентов с умеренной или тяжелой печеночной недостаточностью. Новые дозировки увеличили число пациентов, имеющих право на прием препарата Каплита.
После того, как препарат был рекомендован для лечения биполярной депрессии, продажи препарата Каплита увеличились, и на данный момент наблюдается значительный рост числа назначений. Компания Intra-Cellular также отметила увеличение числа рецептов на Каплиту для лечения шизофрении.

Itci представляет snda в fda для более широкого использования caplyta при mdd

Компания Outlook Therapeutics OTLK сообщила о предварительных результатах 90-дневного клинического исследования NORSE EIGHT, в ходе которого оценивалось применение ONS-5010 (Lytenava) для лечения пациентов с влажной возрастной макулярной дегенерацией (ВМД). Исследование NORSE EIGHT является вторым из двух адекватных и хорошо контролируемых клинических исследований, в которых оценивались показания ONS-5010 к применению при ВМД.
Согласно полученным данным, на 8-й неделе у пациента не было заданного целевого показателя, не связанного с неполноценностью, указанного в специальном протоколе оценки FDA. ONS-5010 - это экспериментальный офтальмологический препарат бевацизумаба, который разрабатывается для лечения ВМД и других заболеваний сетчатки. Акции Outlook Therapeutics упали на 65,2% в среду в ответ на эту новость.
В исследование NORSE EIGHT non-inferiority были включены пациенты с впервые выявленной влажной формой ВМД, которые были случайным образом разделены поровну и получали интравитреальные инъекции ONS-5010 в дозе 1,25 мг или 0,5 мг Луцентиса (ранибизумаба). Всем испытуемым в течение периода исследования вводили препарат трижды. Основной конечной точкой исследования было среднее изменение остроты зрения с наилучшей коррекцией от исходного уровня до восьмой недели.
Однако предварительный анализ данных исследования показал улучшение зрения, биологическую активность и благоприятный профиль безопасности препарата ONS-5010. Лечение препаратом-кандидатом также хорошо переносилось в ходе исследования NORSE EIGHT, при этом общие показатели побочных эффектов со стороны глаз были сопоставимы с показателями препарата Луцентис. Профиль безопасности ONS-5010, наблюдавшийся в исследовании NORSE EIGHT, соответствовал показателям предыдущих клинических исследований, при этом ни в одной из групп исследования не было зарегистрировано случаев васкулита сетчатки.
В настоящее время продолжается дальнейший анализ данных исследования NORSE EIGHT, и ожидается, что полные результаты за три месяца будут представлены в январе 2025 года. После получения подробных трехмесячных данных об эффективности и безопасности Outlook Therapeutics планирует повторно подать заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для ONS-5010 в первом квартале 2025 года. С начала года акции OTLK упали на 78,4% по сравнению со снижением в отрасли на 7,8%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Мы напоминаем инвесторам, что в августе 2023 года Outlook Therapeutics получила полное ответное письмо (CRL) от FDA относительно BLA для ONS-5010.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов заявило о своих опасениях, связанных с химией, производством и контролем, а также с открытыми наблюдениями за производственным процессом, которые были сделаны во время проверок перед утверждением. Кроме того, регулирующий орган сослался на “отсутствие существенных доказательств” и попросил провести повторное расследование.

Акции otlk падают из-за неспособности достичь цели, не связанной с неполноценностью, в исследовании amd

Компания Applied Therapeutics объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) опубликовало письмо с полным ответом на заявку на новое лекарственное средство (NDA), в котором запрашивается одобрение ведущего кандидата APLT, компании govorestat, для лечения классической галактоземии. В CRL заявили, что FDA рассмотрело заявку и не может одобрить NDA в его нынешнем виде из-за недостатков в результатах клинических исследований, представленных в поддержку заявки.
Applied Therapeutics оценивает отзывы FDA. Оно намерено незамедлительно созвать совещание для обсуждения требований для возможного повторного представления NDA или обжалования решения, а также соответствующих дальнейших шагов. Акции компании упали на 77,3% в нерабочее время после выхода на рынок после получения разочаровывающих новостей.
Говорестат APLT (также известный как AT-007) - это новый препарат, проникающий в центральную нервную систему, который в настоящее время разрабатывается для лечения трех редких неврологических заболеваний. В конце февраля Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило рекомендацию govorestat по показаниям к галактоземии в рамках программы приоритетного пересмотра.
С начала года доля применяемых терапевтических средств резко возросла на 155,8% против снижения в отрасли на 7,8%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Согласно APLT, результаты клинического исследования, представленные в поддержку Национального соглашения о защите прав потребителей (govorestat NDA), показали быстрое и устойчивое снижение уровня галактитола при лечении препаратом-кандидатом, что привело к значимым клиническим преимуществам для педиатрических пациентов и благоприятному профилю безопасности. В ходе III фазы исследования ACTION-Galactosemia Kids у детей с галактоземией в возрасте от 2 до 17 лет наблюдались улучшения в повседневной деятельности, поведении, когнитивных способностях, мелкой моторике и треморе. Это также значительно снизило уровень галактитола в плазме крови у взрослых и детей с галактоземией. В ходе дополнительных исследований были получены убедительные данные об эффективности и безопасности препарата у 185 пациентов с классической галактоземией в течение трех лет.
Согласно данным Applied Therapeutics, около 3300 пациентов в Соединенных Штатах, у которых рождается 80-100 новорожденных в год, и около 4400 пациентов в ЕС, у которых рождается 120 новорожденных в год, страдают от галактоземии - редкого генетического заболевания обмена веществ.
В настоящее время в ЕС также рассматривается нормативная заявка govorestat на лечение классической галактоземии. Компания ожидает решения регулирующего органа ЕС в начале первого квартала 2025 года.
Другие программы APLT находятся на клинической стадии разработки
Помимо показаний к галактоземии, компания Applied Therapeutics в настоящее время оценивает govorestat по двум другим показаниям, а именно по дефициту сорбитолдегидрогеназы (SORD) и фосфоманномутазы 2 

Запасы aplt упали на 77% после того, как fda выдало разрешение на продажу препарата от галактоземии nda

Акции Silence Therapeutics SLN упали на 36,8% во вторник, несмотря на сообщение о положительных результатах промежуточного исследования ведущего кандидата, zerlasiran, по лечению пациентов с атеросклеротическими сердечно-сосудистыми заболеваниями (ССЗ) с высоким содержанием липопротеина (а) или Лп(а), ключевого генетического фактора риска сердечно-сосудистых заболеваний. Падение цен на акции, вероятно, связано со скептицизмом инвесторов относительно эффективности препарата-кандидата по сравнению с другими методами лечения, разрабатываемыми по тем же показаниям.
Результаты второго этапа исследования церлазирана ALPACAR-360 по показаниям к применению при сердечно-сосудистых заболеваниях были представлены на медицинской конференции в Чикаго, штат Иллинойс, и одновременно опубликованы в журнале Американской медицинской ассоциации.
Согласно полученным данным, зерлазиран, принимаемый в дозах 300 мг каждые 16 или 24 недели или 450 мг каждые 24 недели, приводил к снижению уровня липопротеина (а) более чем на 80% по сравнению со средним значением по времени, скорректированным с учетом плацебо, в течение 36 недель, при этом максимальное снижение превышало 90%. При заключительном наблюдении, через 60 недель после введения начальной дозы, снижение Лп(а) сохранялось, и лечение оставалось безопасным при нечастом приеме препарата.
Однако также было отмечено, что уровни снижения Лп(а) при применении зерлазирана в исследовании ALPACAR-360 снижались в период между 16 и 24 неделями приема препарата в дозе 300 мг, что указывает на снижение эффективности. Это вызвало вопросы относительно конкурентоспособности препарата по сравнению с другим терапевтическим препаратом, разрабатываемым компанией Amgen AMGN по тем же показаниям.
С начала года акции Silence Therapeutics упали на 59,9% по сравнению со снижением в отрасли на 6,9%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
SLN Конкурирует с Amgen на рынке ASCVD
В настоящее время Amgen также проводит оценку потенциально лучшей в своем классе молекулы миРНК, олпасирана, для снижения синтеза Лп(а) у пациентов с сердечно-сосудистыми заболеваниями на поздней стадии исследования сердечно-сосудистых исходов. В прошлом году компания Amgen представила окончательные данные по результатам второго этапа исследования OCEAN(a)-дозы для пациентов, у которых имеются показания к ASCVD.
В течение периода продления лечения олпасиран продемонстрировал стойкое влияние на уровень Лп(а), сохраняя снижение на 40-50% с поправкой на плацебо почти через год после приема последней дозы. В 2022 году компания Amgen сообщила, что прием олпасирана в дозах ≥75 мг каждые 12 недель снижал уровень Лп(а) более чем на 95% на 36-й неделе. На этапе прекращения лечения никаких новых опасений по поводу безопасности не возникало.
Silence Therapeutics считает, что по меньшей мере 20% населения земного шара страдает от повышенного уровня Лп(а), который является основной причиной заболеваемости и смертности при АСК

Запасы sln сокращаются, несмотря на препараты, снижающие уровень холестерина и липопротеидов

Компания Eyenovia, Inc. Компания EYEN объявила о решении прекратить исследование III фазы, в ходе которого оценивался ее экспериментальный лекарственный продукт MicroPine в качестве потенциального средства для лечения прогрессирующей миопии у детей. MicroPine - это запатентованная компанией EYEN комбинация лекарств и устройств, состоящая из низких доз атропина, вводимых с помощью фирменной платформы для дозирования Optejet.
Решение было принято после того, как независимый комитет по анализу данных (DRC) определил, что исследование MicroPine с участием ШАПЕРОНОВ III фазы вряд ли достигнет своей основной конечной точки - снижения остроты зрения менее чем на 0,5 диоптрии в течение трех лет.
DRC проанализировал данные о безопасности и эффективности 252 пациентов и не выявил существенной разницы в прогрессировании миопии между двумя группами лечения (0,01% и 0,1% дозированный офтальмологический спрей с атропином) и плацебо. Тем не менее, все дозы препарата-кандидата и плацебо хорошо переносились в ходе исследования с участием ШАПЕРОНА, отмечались лишь незначительные и редкие побочные эффекты. Полные данные исследования еще предстоит предоставить Eyenovia.
Основываясь на этом отзыве DRC, Eyenovia решила прекратить исследование MicroPine в качестве ШАПЕРОНОВ III фазы по показаниям к близорукости. В настоящее время компания готовится к тщательному анализу данных исследования для оценки дальнейших шагов.
В пятницу после публикации новостей акции EYEN упали на 70%. С начала года акции EYEN упали на 95,1% по сравнению с падением в отрасли на 10,5%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Компания также сообщила, что она также изучает способы максимизации выгоды для заинтересованных сторон, сокращения затрат и оценки стратегических вариантов, которые могут включать объединение бизнеса, обратное слияние, продажу активов или их комбинацию. Дополнительная информация будет предоставлена после завершения оценки.
Ассортимент лекарственных средств EYEN представлен на рынке
В настоящее время у компании есть два продукта, одобренных FDA, - Мидкомби и клобетазола пропионат, которые показаны для лечения расширения зрачков в офисе и послеглазного воспаления и боли, соответственно. Обоим препаратам еще предстоит завоевать популярность на рынке.
В мае 2023 года Mydcombi получил одобрение FDA на индуцирование мидриаза при диагностических процедурах и в условиях, когда требуется кратковременное расширение зрачков. Препарат был выпущен на рынок США в августе 2023 года. С другой стороны, клобетазола пропионат был одобрен FDA только в марте 2024 года и впоследствии был выпущен в Соединенных Штатах в третьем квартале 2024 года.
Помимо MicroPine, разработка Eyenovia на клинической стадии включает в себя несколько других кандидатов, которые в настоящее время находятся на промежуточной стадии разработки.